基地养殖注册

贫血新药!新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧进入审查,治疗β地中海贫血骨髓增生异常综合症

贫血新药!新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧进入审查,治疗β地中海贫血骨髓增生异常综合症

2019年06月10日讯/BIOON/--新基(Celgene)与Acceleron制药公司近日联合宣布,美国食品和药物管理局()已受理luspatercept治疗输血依赖性β地中海和骨髓增生异常综合症(MDS)的生物制品许可申请(BLA),该药是一种实验性红细胞成熟剂,具体用于治疗:(1)骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞(ringsideroblast,RS)并且需要输注红细胞(RBC)的极低危至中危骨髓增生异常综合症(MDS)相关贫血成人患者;(2)需要定期输注红细胞的β地中海贫血相关贫血成人患者。

已授予该BLA中β地中海贫血适应症优先审查,处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2019年12月4日。

MDS适应症为标准审查,PDUFA目标日期为2020年4月4日。 2家公司还宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理luspatercept的上市许可申请(MAA),目前正在对其进行审查。

luspatercept的监管申请,基于2项III期临床研究的数据,其中:BELIEVE研究在输血依赖性β地中海贫血患者中开展,MEDALIST研究在极低至中位MDS患者中开展。

这2项研究均达到了主要终点和全部关键次要终点。

结果显示,与安慰剂组相比,luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。 这2项研究的数据已在2018年美国血液学会(ASH)年会上公布。 luspatercept的作用机制luspatercept是一种首创的(first-in-class)红细胞成熟剂(EMA),可调节晚期红细胞的成熟。

该药是一种可溶性融合蛋白,由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体(ActRIIB)胞外结构域融合而成,作为一种配体陷阱,通过靶向结合可调节晚期RBC成熟的转化生长因子(TGF)-β超家族的特定配体,减少Smad2/3信号通路的激活,改善无效红细胞的生成,促进晚期红细胞的成熟,提高血红蛋白水平。

luspatercept由新基与Acceleron制药公司合作进行全球开发。

目前,双方也正在评估luspatercept治疗ESA初治、低危MDS患者(III期COMMANDS研究)和非输血性β地中海贫血(II期BEYOND研究)以及骨髓纤维化的潜力。 业界对luspatercept的商业前景也十分看好。 去年底,EvaluatePharma发布报告《Vantage2019Preview》,盘点了全球20个最有价值的研发项目,luspatercept以31亿美元的净现值(NPV)位列第18位。 (生物谷)原文出处:。